Tratamientos del MSMDS:

cuidados hoy y esperanza mañana

Hoy por hoy, el MSMDS no tiene un tratamiento específico ni una cura. Los cuidados se centran en prevenir complicaciones, vigilar los órganos afectados y actuar a tiempo cuando aparecen problemas.

Cada niño o adulto necesita un plan de cuidados individualizado, porque los síntomas varían. La clave: coordinación, seguimiento y esperanza en la investigación médica.

Escucha las últimas recomendaciones médicas en esta charla de la Dra. Musolino (MGH), especialista en MSMDS:

La información de esta página no sustituye el consejo médico. Coméntala siempre con tu equipo clínico.

Equipo multidisciplinar

Un equipo médico que trabaja como uno solo

El MSMDS afecta al cuerpo de forma multisistémica, por eso ningún especialista por sí solo puede ofrecer la respuesta completa. Lo ideal es contar con un equipo multidisciplinar en el que cada médico aporta su experiencia, pero trabajando en coordinación para ver el cuadro completo.

En muchos hospitales se recomienda que exista una persona de referencia (médico coordinador) que conecte a todos los especialistas. Los equipos expertos en Boston [1] y Houston, que lideran el conocimiento de esta enfermedad, también ofrecen apoyo y colaboración a hospitales de todo el mundo, una conexión que podemos facilitar desde Qué Pupilas a quien la solicite.

A falta de especialistas locales, y cuando sea posible, conviene que la unidad de neurología al cargo esté familiarizada con moyamoya o infartos pediátricos, y cardiología con el síndrome Marfan y similares. 

En España, el Hospital Vall d’Hebron de Barcelona se sitúa como centro de referencia para pacientes con mutaciones en ACTA2. Desde Qué Pupilas podemos orientar a las familias españolas sobre cómo solicitar derivación o coordinación clínica.
Imgen de la muñeca educativa de Pupilota

Pruebas de seguimiento

Vigilancia continua para anticiparse

El MSMDS es una enfermedad que evoluciona con el tiempo, y por eso es vital anticiparse antes de que los síntomas se conviertan en una emergencia médica. Los procedimientos de seguimiento [2] permiten vigilar de cerca los órganos más afectados y tomar decisiones preventivas.

Entre los más comunes: 

Exámenes oculares anuales en los que se evalúe la arteria retiniana.
Resonancias magnéticas periódicas para vigilar la vasculatura cerebral y reducir el riesgo de ictus y ataques isquémicos. También sirven para controlar aneurismas periféricos y hacer seguimiento exhaustivo de dilataciones en la aorta.
Ecografía cardíaca y electrocardiogramas anuales para monitorizar la función cardiaca, el estado de la aorta y la hipertensión pulmonar.
Analíticas de sangre para evaluar posibles efectos secundarios de los medicamentos.

Estos controles periódicos son, en la práctica, la herramienta más poderosa para salvar vidas en el MSMDS.

MEDICAMENTOS

Fármacos para proteger y prevenir

Aunque no existen fármacos diseñados específicamente para tratar el MSMDS, sí se utilizan tratamientos para controlar riesgos asociados:
Losartán y otros antihipertensivos para controlar la presión arterial y minimizar el impacto en la vasculatura del cuerpo.
Aspirina o plavix para favorecer el flujo sanguíneo y reducir el riesgo de infartos cerebrales. Inicio recomendado con estenosis cerebrovascular.
Inhaladores u oxigenoterapia en pacientes con mayor afectación pulmonar.
Aunque no existen fármacos diseñados específicamente para tratar el MSMDS, sí se utilizan tratamientos para controlar riesgos asociados:

Cirugías

Intervenciones para corregir complicaciones

Las cirugías en el MSMDS no buscan curar la enfermedad,
sino corregir las complicaciones que ponen en riesgo la vida del paciente.

Las más frecuentes:

Cierre del conducto arterioso persistente o ventana aortopulmonar:

Una de las primeras operaciones a las que se someten la mayoría de bebés con MSMDS. Recomendada pronto después de su descubrimiento, para evitar la progresión de la hipertensión arterial pulmonar (PAH).

Reparación de aneurismas en la aorta o vasos periféricos:

Para prevenir disecciones, se recomienda operar la aorta cuando se superan los 4 centímetros de dilatación o cuando el ratio de crecimiento es superior a 0.25 cm por año.

Revascularización cerebral:

En casos de AITs o ictus continuados, la revascularización cerebral puede ayudar a mejorar el flujo sanguíneo en el cerebro. Sus beneficios y riesgos están siendo estudiados en la actualidad, y es necesario seguir protocolos específicos para MSMDS para minimizar las complicaciones.

Intervenciones del sistema gastrointestinal:

Los procedimientos para instalar sondas de alimentación [3] también se repiten entre los afectados por MSMDS.
Anestesia y sedación: alto riesgo en MSMDS. Requieren protocolos específicos y medidas preventivas como hidratación por fluidos [4].

Terapias de apoyo

Más allá de los órganos: calidad de vida

El MSMDS no afecta solo al cuerpo, también a la calidad de vida. Las terapias de apoyo son esenciales para ayudar a los pacientes y sus familias a adaptarse a los retos físicos, cognitivos y emocionales que pueden aparecer.

Desde fisioterapia tras un ictus, hasta terapias ocupacionales para estimular habilidades motoras y cognitivas, pasando por apoyo psicológico para manejar la ansiedad y la incertidumbre: todas forman parte de un plan integral que busca no solo tratar, sino cuidar.

Otras recomendaciones

Estilo de vida y prevención en el MSMDS

El estilo de vida de aquellos que padecen MSMDS también se ve afectado, ya que tienen que evitar actividades que para ellos conllevan riesgo de infarto o de rotura vascular. Entre las recomendaciones más destacadas: 

  • Evitar deportes de contacto: aquellos deportes en los que el niño se pueda chocar o recibir golpes están desaconsejados debido a la fragilidad que tienen sus venas. Un balonazo o un golpe de tatami pueden provocar una disección, por eso es mejor evitar prácticas deportivas como el fútbol o las artes marciales.

  • Uso de atracciones infantiles selectivo: evitar mecanismos en los que se realicen movimientos bruscos, como montañas rusas, ya que aumentan el riesgo de accidentes vasculares y cerebrovasculares en niños con MSMDS.
     
  • Hidratación como prevención: entre los disparadores que más se asocian a los infartos cerebrales en niños con MSMDS, la falta de hidratación es el más repetido. La dosis recomendada de agua al día es de 2 a 3 litros, con suministro de fluidos intravenoso aconsejado en casos de diarrea o vómito prolongado.

  • Uso de lentes polarizadas, gafas fotocromáticas o con filtros UV contra la fotofobia. Gafas bifocales, para lidiar con el déficit de acomodación producido por la disfunción del músculo ciliar.

El futuro

Esperanza en la investigación

Si bien los tratamientos actuales se centran en controlar síntomas y prevenir complicaciones, la verdadera esperanza está puesta en la investigación. Científicos en distintos países trabajan en:

  • Fármacos específicos que protejan mejor la vasculatura.

  • Terapias génicas y edición genética (CRISPR-Cas), que buscan corregir la mutación en ACTA2.

  • Ensayos con suplementos celulares y metabólicos que podrían mejorar la energía y resistencia del músculo liso.

La investigación es lenta, pero avanza. Y cada paso que damos depende también de la difusión, la financiación y el apoyo de quienes creen que un futuro distinto es posible.

El tratamiento del MSMDS es hoy un camino de prevención, seguimiento y cuidados parciales. Pero el futuro puede ser diferente.

Sólo hace falta apoyo e investigación para convertir este sendero en una salida hacia la esperanza, hacia un claro del bosque, donde los diagnósticos lleguen a tiempo y todos los afectados reciban tratamientos efectivos.

Bibliografía

  1. Clinical Guidelines & Recommendations in MSMDS, Dr. Patricia Musolino, MD (MGH). Presented at the 2025 MSMDS Conference. 2025.

https://youtu.be/Gz-sHg-kFRQ?si=HuZKa-PTEPMJdqAp&t=899 

 

  1. Latest clinical recommendations on MSMDS imaging, Dr. Diana Tambala, MD (MGH). Presented at the 2025 MSMDS Conference. 2025.

https://youtu.be/Gz-sHg-kFRQ?si=gJGK9KUb_Wv5H306&t=1851

 

  1. Surgical Considerations of MSMDS, Dr. Alan Goldstein, MD (MGH). Presented at the 2025 MSMDS Conference. 2025.

https://www.youtube.com/watch?v=u-o3ofYxN0w&list=PL9i5mdmWtAp4VhC76CV1OJ2WJNtnNXME7&index=23

 

  1. Anesthesia considerations in MSMDS, Dr. Alan Goldstein, MD (MGH). Presented at the 2025 MSMDS Conference. 2025.

https://youtu.be/u-o3ofYxN0w?si=S5XFTOd2fzVBeKvB&t=1126