Tu donación cambia vidas hoy…
y abre la puerta a terapias para miles mañana
y abre la puerta a terapias para miles mañana
Para la industria, que ve números, el MSMDS no es rentable.
Nosotros vemos familias.
Cuando una enfermedad es ultra-rara como el Síndrome Multisistémico de Disfunción del Músculo Liso (MSMDS) no resulta rentable para la industria farmacéutica. Con tan pocos pacientes en el mundo, los proyectos de investigación apenas reciben recursos públicos o privados.
La realidad es que son las familias quienes lo mueven todo. No sólo apoyan con dinero, también donan sangre, células y su tiempo para que los científicos puedan avanzar.
Y lo hacen mientras enfrentan una vida de obstáculos: niños que pasan por cirugías de alto riesgo, padres que aprenden a ser médicos en casa, hermanos que crecen entre hospitales.
Con su esfuerzo, la investigación avanza. Y uno de los proyectos más prometedores en el caso del MSMDS es una terapia génica pionera. Si funciona, será la primera terapia para una enfermedad vascular genética severa que afecta a varios órganos. Y lo más importante: abrirá el camino a tratamientos para otras enfermedades graves con mecanismos similares, como Axenfeld-Rieger, Rendu-Osler-Weber, Síndrome de Marfan, Loeys-Dietz o Myhre.
Por eso en Qué Pupilas apoyamos a las familias. Porque con su esfuerzo y dedicación han acercado los tratamientos más que nunca. Ahora sólo falta financiación para que empiecen a cambiar vidas cuanto antes.
Terapias que alivian y dan oportunidades
Donaciones al MSMDS: lo que ya hemos conseguido
Aunque somos una asociación muy joven (nacida en diciembre de 2024), las primeras donaciones nos han permitido estrenar ya uno de nuestros objetivos fundacionales: mejorar la vida de los niños con MSMDS aquí y ahora.
Ejemplo de ello es Faith, una niña de Florida con MSMDS. Gracias a la solidaridad de nuestros donantes, en julio de 2025 conseguimos financiar una terapia que su seguro médico no cubría.
Un tratamiento que mejora su espasticidad, postura y tono muscular. Y que, además, ayuda a retrasar cirugías de alto riesgo que podrían complicar su vida.
La madre de Faith lo resume con emoción en estas palabras que compartió con nosotros. Su agradecimiento es el reflejo de lo que ya hemos logrado juntos.
El siguiente paso: investigación para tratar y curar
Ese futuro, que hace nada nos parecía una utopía, hoy lo tocamos con la punta de los dedos.
Ya hay varios estudios en marcha: algunos prueban suplementos que alivian síntomas y otros exploran una terapia génica que está a un paso de llegar a ensayos en humanos. Un trabajo sin descanso en el que cada día se perfeccionan las herramientas que harán estos tratamientos más seguros y eficaces.
Estamos muy cerca.
Sólo falta un empujón más para que los tratamientos salten del laboratorio a los niños.
Por eso, en Qué Pupilas nos hemos marcado un primer gran objetivo: reunir 200.000€.
Una cantidad que nos permitirá trabajar junto a los equipos de investigación más avanzados en MSMDS y ACTA2 e impulsar los proyectos que antes pueden cambiar la vida de los niños.
Es sólo el inicio de un plan más grande, con una meta clara: que cada avance en el laboratorio se traduzca en más tiempo, más salud y más infancia para las familias que conviven con el MSMDS.
Financiar terapias para mejorar la vida de un solo niño es algo enorme pero, si llegar a un niño cambia una casa, imagina si llegáramos a todos a la vez.
Piensa en cómo brillarían esas pupilas grandes si escuchasen que podrán apuntarse a fútbol, montar en todo en la feria, y decir adiós a cirugías y tratamientos “parche”.
Piensa en lo que supondría para unos padres dejar de vivir con el miedo a que un dolor de cabeza sea algo mucho peor.
Acelerar la investigación en marcha
Tu donación financiará gastos de laboratorio, la fabricación de vectores y el análisis de biomarcadores. Esto es lo que permite que los ensayos clínicos avancen más rápido y estén disponibles antes para los niños.
Ampliar los equipos de investigación
El dinero recaudado permitirá contratar profesionales clave que agilicen el trabajo de los grupos científicos más avanzados. Más manos en el laboratorio significan proyectos que avanzan en meses, no en años.
Lo que lograremos con 200.000 €
Incluir a más familias en los estudios
Cada familia que participa aporta datos únicos que fortalecen la investigación y hacen que los resultados sean más sólidos y representativos. Con tu apoyo podremos incluir a más pacientes en los estudios, lo que acelera los descubrimientos y multiplica el impacto de cada avance.
Una carrera contra el tiempo
Salir del bosque del diagnóstico es sólo el primer paso para las familias que conviven con el MSMDS. Lo que viene después es una carrera a contrarreloj: lograr tratamientos antes de que las complicaciones limiten aún más la vida de los niños.
Cada día ganado significa menos ingresos hospitalarios, menos cirugías de alto riesgo y menos daños permanentes que condicionen toda una vida.
Por eso, cada donación importa: porque acerca el futuro en el que los niños puedan vivir con más salud y una infancia más plena.
Tus datos y tu pago están protegidos.
Puedes pedir certificado de donación escribiendo a hola@quepupilas.org
Otras formas de donar:
demás del formulario online, puedes apoyar a las familias con MSMDS de diferentes maneras:
Donación por Bizum (España)
Cada familia que participa aporta datos únicos que fortalecen la investigación y hacen que los resultados sean más sólidos y representativos. Con tu apoyo podremos incluir a más pacientes en los estudios, lo que acelera los descubrimientos y multiplica el impacto de cada avance.
Transferencia bancaria
Si prefieres, también puedes colaborar mediante transferencia directa:
Titular: Asociación Qué Pupilas Más Grandes Tienes
IBAN: ESXX XXXX XXXX XXXX XXXX XXXX
Concepto: Donación MSMDS
Legados
solidarios
Incluir a Qué Pupilas en tu testamento es una forma de dejar huella y de garantizar que tu solidaridad siga apoyando a las familias y a la investigación del MSMDS.
Empresas colaboradoras
Las empresas y organismos también pueden colaborar financiando proyectos concretos, donando servicios o destinando parte de sus beneficios a la investigación.
Escríbenos a hola@quepupilas.org si crees que puedes ayudarnos desde tu entidad.